El Ministerio de Salud inició el jueves (15) las primeras atenciones con Zolgensma en el Sistema Único de Salud (SUS). El medicamento – uno de los más caros del mundo, que puede costar alrededor de R$ 7 millones en el sector privado – se utiliza para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1, y fue incorporado recientemente al SUS.

La aplicación del medicamento ocurrió simultáneamente en Brasilia y en Recife. En la capital del país, el ministro de Salud, Alexandre Padilha, acudió al Hospital de Niños José Alencar para acompañar el caso de una bebé diagnosticada con AME tipo 1.

“Brasil está entre los únicos seis países que ofrecen este medicamento extremadamente innovador, un medicamento costoso para las familias. Normalmente, el tratamiento varía entre R$ 7 y 11 millones por dosis. Sería imposible para las familias asumir este costo”, destacó Padilha.

La incorporación del tratamiento fue posible gracias a un acuerdo firmado con la industria internacional, que condiciona el pago al resultado de la terapia en el paciente. Antes de que el SUS ofreciera tecnologías para la AME tipo 1, los niños con la enfermedad tenían una alta probabilidad de morir sin completar los dos años de edad.

Según el ministro de Salud, hay tres nuevas solicitudes del medicamento para pacientes en el SUS, que se someterán a un protocolo de exámenes y evaluaciones. Este protocolo estableció un flujo específico para el tratamiento de la enfermedad en la red pública. Padilha estima que más de 100 pacientes con recomendación para el uso del medicamento sean atendidos en los próximos años.

La indicación de este tipo de terapia es para pacientes de hasta seis meses de edad que no estén en ventilación mecánica invasiva por más de 16 horas al día. Según el Ministerio de Salud, con la incorporación del Zolgensma, el SUS pasará a ofrecer para la AME tipo 1 todas las terapias modificadoras de esta enfermedad. Para iniciar el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal, la familia del paciente debe acudir a uno de los 28 servicios de referencia para terapia génica disponibles en 18 estados.

Datos del Instituto Brasileño de Geografía y Estadística (IBGE) muestran que, entre los 2,8 millones de brasileños nacidos vivos en 2023, alrededor de 287 fueron diagnosticados con la enfermedad. En la práctica, el tratamiento utiliza el medicamento para sustituir la función de un gen ausente o que no funciona correctamente. La enfermedad rara afecta los movimientos del cuerpo y la respiración.

Crédito arquivo Nacional EBC