A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O governo federal anunciou a incorporação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma, que, na rede privada, custa em média R$ 7 milhões.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou a novidade, destacando que o Brasil passa a integrar um seleto grupo de apenas cinco países no mundo a oferecer essa terapia no sistema público. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no SUS, garantindo um tratamento revolucionário para crianças com AME tipo 1”, afirmou.
A nova terapia será disponibilizada para bebês de até seis meses de idade, desde que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa inclusão, o SUS passará a oferecer todas as terapias modificadoras da doença para pacientes com essa condição.
Como Funciona o Tratamento
A AME é uma doença genética rara que compromete a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, afetando funções vitais como respirar, engolir e se movimentar. O Zolgensma age diretamente na causa da doença, substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, proporcionando maior qualidade de vida para os pacientes.
Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 crianças foram diagnosticadas com AME. A disponibilização do medicamento no SUS foi viabilizada por um acordo com a indústria farmacêutica internacional, no qual o pagamento será condicionado aos resultados obtidos com a terapia.
“Vamos acompanhar a evolução das crianças tratadas, analisando indicadores clínicos para garantir a efetividade do medicamento”, explicou Padilha.
Como Acessar o Tratamento
Para iniciar a terapia, as famílias devem buscar um dos 28 centros de referência distribuídos em diversas unidades da federação, incluindo os estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes passarão por uma triagem rigorosa, seguindo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecidos pelo Ministério da Saúde. Além disso, um comitê será criado para monitorar continuamente os resultados da terapia nos pacientes tratados.
Antes da incorporação ao SUS, o Zolgensma só era fornecido pelo governo em casos de decisões judiciais, totalizando 161 pedidos atendidos.
Outras Opções de Tratamento
Para pacientes com AME tipo 1 e tipo 2 em faixas etárias superiores, o SUS já disponibiliza outros medicamentos de uso contínuo, como nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas pelo Ministério da Saúde.
A inclusão do Zolgensma no SUS representa um marco para o tratamento da AME no Brasil, oferecendo esperança e novas perspectivas para as famílias afetadas pela doença.
